استارتاپ CRISPR Therapeutics از شتابدهنده CoLaborator

کدمطلب: ۹۹۰۶۰۳۰۳
استارتاپ CRISPR Therapeutics یک شرکت پیشرو و نوآور در زمینه ویرایش ژن است.
این استارتاپ با استفاده از تکنولوژی اختصاصی CRISPR / Cas9، بر ساخت داروهای مبتنی بر ژن برای بیماری‌های صعب‌العلاج تمرکز دارد. هدف استارتاپ CRISPR، درمان مجموعه‌ای از بیماری‌ها در حوزه‌های هموگلوبینوپاتی، انکولوژی، داروهای ترمیمی (regenerative medicine) و بیماری‌های نادر است.
شرکت CRISPR برای تسریع و گسترش تلاش‌های خود، با شرکت‌ها و شتابدهنده های پیشرو از جمله شرکت بایر ، Vertex Pharmaceuticals و ViaCyte شراکتی استراتژیک ایجاد کرده است. این استارتاپ دفاتر مختلفی در اروپا و آمریکا دارد. این استارتاپ که اکنون عضوی از شتابدهنده دارویی CoLaborator است، در مرحله تامین مالی سری B قرار دارد و تاکنون بیش از ۴۰۰ میلیون دلار سرمایه درمجموع از شتابدهنده و سرمایه‌گذاران و شرکت‌های مختلف جذب نموده است.
برای بررسی بیش‌تر، تا پایان مقاله با تیم تحلیلی دارو و سلامت شتابدهنده دارویی هنام همراه باشید.

معرفی استارتاپ CRISPR

این استارتاپ در اکتبر ۲۰۱۳ در سوئیس تاسیس شد.
تیم این شرکت از محققان رشته‌های مختلف و تولیدکنندگان دارو در سطح جهانی تشکیل یافته است و هم اکنون بین ۱۰۰ تا ۲۵۰ نفر نیروی انسانی در آن مشغول هستند.
این تیم در تلاش است تا از تکنولوژی اختصاصی CRISPR / Cas9 برای تولید دارو و درمان‌ برخی از بیماری‌های صعب‌العلاج ژنتیکی استفاده کند. تکنولوژی CRISPR / Cas9 یک فناوری انقلابی و بسیار کارا در حوزه ویرایش ژن است که امکان ایجاد تغییرات دقیق و مستقیم در قسمتی از DNA ژنومی را فراهم می‌کند.

دکتر امانوئل شارپنتیر، از بنیان‌گذاران علمی این استارتاپ، یکی از ابداع‌کنندگان این تکنولوژی است.
به همین دلیل شرکت پتنت و حق استفاده از این فناوری را برای خود به ثبت رسانده است.
تا پیش از آن، مردم “CRISPR” را فقط به عنوان مخفف Clinstered Regularly Interspaced Short Palindromic (تناوب‌های کوتاهِ پالیندرومی فاصله دارِ منظمِ خوشه ای) می‌شناختند که برخی از گونه‌های باکتریایی به عنوان بخشی از مکانیسم ضد ویروسی خود از آن استفاده می‌کنند؛ در حال حاضر اما CRISPR / Cas9 به عنوان ابزاری برای ویرایش ژن، تحولی شگرف در تحقیقات زیست پزشکی ایجاد کرده است و به زودی می‌تواند به موفقیت‌های بیش‌تری نیز دست یابد.

اگر دانشمندان رویای دستکاری ژنتیکی را می‌بینند، CRISPR اکنون می‌تواند آن را عملی سازد!

CRISPR Therapeutics

مکانیسم فعالیت CRISPR / Cas9 به این صورت است: ابتدا برشی دقیق در DNA ایجاد می‌کند.
سپس به آن فرصت می‌دهد تا DNA توسط فرآیندهای طبیعی خود ترمیم شود. این سیستم از دو قسمت تشکیل شده است: آنزیم Cas9 و RNA راهنما.

در ویدئو زیر این مکانیسم به طور کامل توضیح داده شده است.

رویکرد درمانی CRISPR

با استفاده از CRISPR / Cas9، رویکرد این استارتاپ با همکاری شتابدهنده دارویی شرکت بایر ، مورد هدف قرار دادن منبع اصلی بیماری‌های ژنتیکی و مهندسی نسل بعدی آن‌ها در درمان‌های سلولی است.

بیماری ژنتیکی

بسیاری از بیماری‌ها علت ژنتیکی دارند. از جمله بیش از ۱۰ هزار بیماری تک ژنی حاصل شده از جهش در ژن‌ها. فناوری CRISPR / Cas9 احتمالا می‌تواند موجب اصلاح نقایص ژنتیکی زمینه ساز این بیماری‌ها شود.

مهندسی سلولی

درمان‌های سلولی می‌توانند تأثیر قابل توجهی در برخی بیماری‌ها داشته باشند. با استفاده از CRISPR / Cas9 به طور بالقوه، می‌توان ژنوم سلول‌های درمانی را مهندسی کرد تا موثرتر و ایمن‌تر شوند. همچنین در این صورت می‌توان آن‌ها را در دسترس گروه وسیع‌تری از بیماران قرار داد.

هدف اصلی

هدف استارتاپ CRISPR Therapeutics با همکاری شتابدهنده دارویی شرکت بایر ، تولید داروهای متفاوت مبتنی بر ژنی است که اساس آن‌ها ویرایش ژن توسط CRISPR / Cas9 است. برای درمان بیماری‌های ژنتیکی از این روش، می‌توان از یک RNA راهنما استفاده کرد. همان طور که در ویدئو مشاهده کردید ابتدا Cas9 را برای برش DNA در یک مکان خاص در ژن قرار می‌دهند. محل قرار گیری ممکن است قسمتی از ژن ایجاد کننده بیماری یا مکانی دیگر مانند ناحیه تنظیم کننده ژن‌ها باشد. از این طریق جهت بهبود نقص ژنتیکی، در ژن تغییرات لازم را ایجاد می‌کنند.
در درمان‌های سلولی نیز می‌توان ژن‌هایی را هدف قرار داد که در صورت اختلال ممکن است ایمنی یا اثربخشی درمان را بهبود ببخشند. یا اینکه ژن‌های دقیق جدیدی را وارد کرد تا توانایی‌های جدیدی به سلول‌ها بدهند.
هردوی این موارد را می‌توان به صورت ex vivo یا in vivo انجام داد.

توسعه داروهای جدید بدون همکاری نزدیک با بیماران، خانواده‌ها، متخصصان سلامت، سازمان‌های نظارتی و سایر گروه‌های متخصص مراقبت‌های بهداشتی ممکن نیست. شرکت CRISPR بر درمان سلول‌های سوماتیک متمرکز است. این استارتاپ با همکاری شتابدهنده دارویی شرکت بایر در تمامی فعالیت‌های خود طبق توصیه‌های فعلی انجمن بین المللی تحقیقات سلول‌های بنیادی در این زمینه عمل می‌کند.

حوزه‌های فعالیت CRISPR

این شرکت درحال حاضر در حوزه‌های درمانی زیر فعال است:

• هموگلوبینوپاتی
• ایمنی شناسی و انکولوژی
• داروهای احیا کننده و ترمیمی
• مطالعات in vivo (در داخل بدن موجود زنده)

برنامه اصلی شرکت، بیماری‌های خونی مانند β-تالاسمی و کم خونی داسی شکل است.
در همین زمینه اولین برنامه CAR-T آلوژنیک این استارتاپ با هدف قرار دادن بدخیمی‌های لنفوسیت‌های B وارد مرحله کارآزمایی بالینی شده است. فاز سایر مراحل را در تصویر مشاهده می‌کنید.

مراحل رشد استارتاپ ‌از دیدگاه جذب سرمایه

بودجه CRISPR در طی ۳ دوره تامین مالی توسط ۹ سرمایه‌گذار تأمین شده است.
۵ تا از این سرمایه گذاران نقش پررنگ‌تری داشته‌اند.
درمجموع ۱۲۷ میلیون دلار سرمایه جذب شده و سایر هزینه‌ها توسط همکاری با شتابدهنده دارویی شرکت بایر و برخی از شرکای استراتژیک تامین گردیده است. این استارتاپ در مرحله سرمایه‌گذاری اولیه، ۶۴ میلیون دلار از شرکت‌های Clegene و SR One و در سری تامین مالی A نیز ۲۵ میلیون دلار از شرکت‌ Versant Ventures بودجه دریافت نمود. شرکت CRISPR هم‌اکنون در سری تامین مالی B قرار دارد و در این دوره ۳۸ میلیون دلار بودجه جذب کرده است. در این میان Wellington Capital Management و New Leaf Venture Partners جدیدترین سرمایه‌گذاران هستند.

برای مطالعه انواع مراحل تامین مالی می‌توانید به مقاله استارتاپ Eternygen مراجعه کنید.

میزان فروش و درآمد CRISPR

سهام این شرکت در ۱۵ اکتبر ۲۰۱۶ با ۱۵ دلار عرضه اولیه سهام (IPO) افتتاح شد.
سهام این شرکت با کد NASDAQ:CRSP معرفی می‌شود. سایر اطلاعات مالی استارتاپ CRISPR از جمله درآمد آن در دو سال ۲۰۱۸ و ۲۰۱۹ را در جدول زیر مشاهده می‌کنید.

دفاتر CRISPR

دفتر مرکزی CRISPR در سوئیس، مرکز تحقیق و توسعه آن در ماساچوست و دفتر تجاری آن در سنفرانسیسکو آمریکاست.

همکاری‌ها

در CRISPR Therapeutics، مشارکت یکی از استراتژی‌های اصلی است که امکان دسترسی و پشتیبانی از برنامه‌های درمانی را ممکن می‌سازد. این استارتاپ علاقه مند به مشارکت با شرکت‌های بیوفارما، مراکز نوآوری، دانشگاه‌ها، شرکت های شتابدهنده دارویی و سایر سازمان‌های مرتبط است. شرکت CRISPR قصد دارد برای توسعه بیش‌تر، بر فناوری CRISPR / Cas9 خود سرمایه گذاری کرده و زیرساخت‌های تولید خود را بهبود بخشد. در این جهت این شرکت هفته گذشته اعلام کرد که در حال ساخت یک مرکز تولیدی جدید در ماساچوست ایالات متحده آمریکا است. این مرکز امکان تولید در مقیاس بالینی و همچنین تجاری و صنعتی روش‌های درمانی این استارتاپ را فراهم می‌کند.

شرکت CRISPR و Vertex سال گذشته قراردادی جداگانه با ارزش حدودی ۸۹۰ میلیون یورو امضا کردند تا بتوانند روش‌های درمانی مشترک برای بیماری‌های ژنتیکی را از جمله ضعف عضلانی مانند دیستروفی عضلانی دوشن و دیستروفی میوتونیک نوع ۱ توسعه دهند. این شرکت همچنین در حال همکاری با شرکت آمریکایی Viacyte نیز می‌باشد. هدف این همکاری ایجاد روش‌های درمانی اصلاح ژن و سلول درمانی برای دیابت است.

علاوه بر این CRISPR با شرکت‌های دیگری که در حوزه‌های دارورسانی و انکولوژی فعالیت دارند نیز، همکاری‌ دارد. از جمله این شرکا عبارتند از:

• MaxCyte
• ProbioGen
• CureVac
• StrideBio
• KSQ
• بیمارستان عمومی ماساچوست

سخن پایانی

همان طور که مشاهده کردید استارتاپ CRISPR پتانسیلی فوق العاده برای تولید داروهای نوین دارد.
داروهایی که رفته رفته میزان نیاز به آن‌ها بیش‌تر احساس می‌شود. دستیابی به چنین موفقیت‌هایی بدون دقت و تجربه در کار، همکاری و شرکای مناسب، سرمایه و بودجه کافی امکان پذیر نیست. استارتاپ CRISPR با دربرداشتن مجموعه مناسبی از این امکانات افق روشنی در پیش رو دارد.

با تیم تحریریه شتابدهنده دارویی هنام همراه باشید تا در مقالات بعدی، سایر استارتاپ‌های عضو شتابدهنده دارویی شرکت بایر را بررسی نماییم.

منبع:

http://www.crisprtx.com/